Инновации в фармацевтике

Ингибитор CDK7 компании Qurient продлевает выживаемость в доклиническом исследовании рака головного мозга у детей   Южнокорейская биотехнологическая компания Qurient обнародовала обнадёживающие результаты доклинического исследования своего экспериментального ингибитора CDK7 — мокациклиба (Q901) — на мышиных моделях двух агрессивных форм детского рака головного мозга. Препарат испытывался на моделях медуллобластомы и атипичной тератоидной/рабдоидной опухоли (АТ/РТ) — редких злокачественных новообразований, в основе которых лежит гиперэкспрессия онкогена MYC. Оба типа опухолей характеризуются крайне низкой выживаемостью и отсутствием одобренных таргетных препаратов. Читать далее на сайте #мировая_фарма

Компания Anthropic представляет Claude Science — ИИ-инструмент для исследований и разработок в фармацевтике   Компания Anthropic представила Claude Science — специализированное приложение, призванное стать универсальной рабочей средой для исследователей в области разработки лекарств.   Учёные сегодня вынуждены лавировать между десятками разрозненных сервисов — базами данных, средами и кластерными терминалами. Благодаря Claude Science исследователю достаточно будет сформулировать задачу, после чего ИИ-агент самостоятельно найдёт нужные данные, проведет расчеты и сформирует верифицируемый результат.   Читать далее на сайте #мировая_фарма

FDA одобрило шприц-ручку BESREMi для самостоятельного применения при полицитемии   Компания PharmaEssentia USA Corporation официально объявила о получении одобрения от FDA на применение шприц-ручки BESREMi Pen (ropeginterferon alfa-2b-njft) для самостоятельного введения пациентами с истинной полицитемией.   Новое устройство, представляющее собой готовую к использованию предварительно заполненную ручку, призвано упростить процесс инъекций и повысить удобство терапии для взрослых пациентов.   Препарат BESREMi, интерферон длительного действия, получил статус орфанного препарата в США и уже одобрен более чем в 40 странах, включая Европейский Союз и Японию.   Читать далее на сайте #новости_fda

После поглощения Apellis Biogen сокращает портфель разработок и R&D команду компании   Спустя всего три месяца после приобретения за $5,6 млрд компании Apellis Pharmaceuticals, специализирующейся на лечении редких заболеваний, фармгигант решил кардинально перекроить профиль деятельности приобретенной структуры.   После масштабного аудита Biogen приняла решение сократить большую часть R&D проектов компании и уволить некоторое количество научных сотрудников. Так, исследование II фазы, оценивающее эффективность препарата Empaveli (pegcetacoplan) при отсроченной дисфункции почечного трансплантата, уже значится на портале ClinicalTrials.gov как «приостановленное».   Читать далее на сайте #мировая_фарма

Представляем очередной выпуск нашего дайджеста FDA В нем — уникальная подборка новостей по статусам Breakthrough therapy designation, присвоенным американским регулятором за июнь Читайте нас и будьте в курсе самых последних инноваций в фармацевтике. ✅ Препарат Salanersen компании Biogen получил от FDA статус «прорывной терапии» для лечения СМА ✅FDA присвоило статус Breakthrough Therapy Designation препарату Elsunersen компании Praxis Precision Medicines Читать далее на сайте #дайджест_FDA

Ученые нашли новое применение Талидомиду   Группа китайских исследователей из больницы Сюаньву при Столичном медицинском университете (Xuanwu Hospital, Capital Medical University) определила Талидомид как потенциально перспективное средство лечения спорадических артериовенозных мальформаций центральной нервной системы (ЦНС).   Ученые представили обнадеживающие результаты доклинических и ранних клинических исследований, свидетельствующие о том, что препарат способен эффективно стабилизировать и уменьшать редкие сосудистые мальформации, поражающие головной и спинной мозг.   Читать далее на сайте #мировая_фарма 📲 Мы в MAX

Нинерафаксстат получил статус орфанного препарата от FDA   Компания Imbria Pharmaceuticals, Inc., разрабатывающая инновационные терапевтические средства для лечения сердечно-сосудистых заболеваний, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США присвоило ее препарату Ninerafaxstat статус Orphan Drug Designation для лечения симптоматической необструктивной гипертрофической кардиомиопатии (нГКМ).   Этот first-in-class экспериментальный пероральный препарат в настоящее время проходит оценку в клиническом исследовании фазы 2b FORTITUDE-HCM (NCT07023614). По словам разработчиков, Ninerafaxstat представляет собой дифференцированный подход к лечению нГКМ, который можно использовать как в качестве самостоятельной терапии, так и в сочетании с другими методами.     Читать далее на сайте #мировая_фарма

Равидасвир включат в клинические рекомендации по лечению гепатита С в России   В обновлённую версию клинических рекомендаций по хроническому вирусному гепатиту С в России будет включён равидасвир — препарат КОНЕСКО® компании «Элпида».   Это мощный пангенотипный препарат прямого противовирусного действия, ингибитор белка NS5A, рекомендованный взрослым в комбинации с софосбувиром для терапии хронического гепатита С.   КОНЕСКО® доказал эффективность у различных групп пациентов, включая ранее не леченных пациентов, пациентов с циррозом печени и печеночной недостаточностью, а также у пациентов с коинфекцией ВГС/ВИЧ и трудноизлечимыми генотипами вируса.   Изменения в клинические рекомендации представил главный внештатный специалист по инфекционным болезням Минздрава РФ, профессор В.П. Чуланов на заседании Профильной комиссии по инфекционным болезням Минздрава.   Читать далее на сайте #российская_фарма #гепатитС #химрар

FDA меняет свою позицию по генной терапии компании Regenxbio   Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) пересмотрит решение по генной терапии компании Regenxbio для лечения синдрома Хантера.   После февральского отказа в регистрации препарата из-за сомнений в дизайне исследования регулятор согласился, что имеющихся клинических данных достаточно для рассмотрения вопроса об ускоренном одобрении. Таким образом, компании не потребуется набирать новых пациентов или проводить дополнительные испытания.   Читать далее на сайте #новости_fda 📲 Мы в MAX

FDA присвоило препарату от Prime Medicine статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) для лечения хронической гранулематозной болезни   Биотехнологическая компания Prime Medicine объявила, что американский регулятор присвоил ее препарату PM359 статус передовой терапии регенеративной медицины (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) для лечения хронической гранулематозной болезни.   PM359 — это исследуемый аутологичный препарат на основе технологии редактирования генов Prime Edited, представляющий собой терапию с использованием гемопоэтических стволовых клеток для лечения ХГБ с дефицитом гена p47 phox.   Читать далее на сайте #новости_fda